《Nature》子刊最新论文:CRISPR基因编辑技术导致小鼠体内上百种非目标...
《Nature》子刊论文指出CRISPR基因编辑技术在小鼠实验中引发上百种非目标基因突变，提示需重视脱靶效应，但研究存在实验设计局限性，结论需进一步验证。
脱靶效应的严重性：这些研究证实了CRISPR基因编辑会因脱靶而产生一些意外而且严重的后果。脱靶效应意味着基因编辑工具不仅修改了目标基因，还影响了目标基因周围的DNA区域，导致非预期的基因变化。
近期，《Nature Biotechnology》上发表的一篇研究《Genotoxic effects of base and prime editing in human hematopoietic stem cells》深入探讨了碱基编辑（Base Editing）与先导编辑（Prime Editing）技术在人类造血干细胞（HSPCs）中的遗传毒性效应，为基因编辑技术的临床应用敲响了警钟。
尽管CRISPR-Cas9被看作是现代医学中最具潜力和革命性的发明之一，而且是使人们比以往任何时候都更加接近设计试管婴儿的技术，但是，这种技术的风险可能比我们想象中要高出许多。这项可能引发基因编辑领域革命的技术已经被证实，会引起几百种意想不到的基因突变。
重磅发布:珠海舒桐团队开发超灵敏特异的脱靶检测方法AID-seq发表于Cell...
1、珠海舒桐团队历时多年，成功研发出AIDseq这一高灵敏度、特异性的体外脱靶检测方法。AIDseq通过随机打断基因组DNA并与发夹结构接头连接，形成“哑铃状”结构，有效提高了检测的准确性。AIDseq的优势：高灵敏度与特异性：AIDseq在灵敏度与特异性上均优于现有脱靶检测方法，尤其在检测Cas12a脱靶方面显示出显著优势。
2、AID-seq在灵敏度与特异性上均优于现有脱靶检测方法，尤其在检测Cas12a脱靶方面显示出显著优势。它能够同时检测多条sgRNA的在靶与脱靶情况，适用于sgRNA筛选，显著提高CRISPR on-/off-target检测的通量与效率。
基因编辑技术在治疗遗传性疾病中的应用
基因编辑技术是一种通过对基因进行修改来治疗遗传性疾病的新型手段，在治疗遗传性疾病中具有显著的应用价值，能够精确修复或替换缺陷基因，实现疾病治愈，并有效阻断遗传性疾病的家族传递。具体应用如下：精准修复缺陷基因基因编辑技术通过靶向定位染色体上的致病突变位点，直接修复或替换异常基因序列。
未来，随着碱基编辑技术的不断发展和完善，我们有望将这种治疗方法应用于人类患者，为IRD等遗传性致盲疾病的治疗带来新的曙光。同时，这也将推动基因编辑技术在医学领域的广泛应用和深入发展。
CRISPR-Cas系统作为基因编辑技术在疾病治疗中的应用 CRISPR-Cas系统，作为一类存在于原核生物中的免疫系统，自2012年首次被报道可通过RNA引导的Cas9核酸酶对DNA进行切割，实现基因组编辑以来，已迅速发展成为最简单高效的基因编辑工具。
**体细胞基因编辑**：这种编辑不会影响到个体的生殖细胞，因此改变不会遗传给后代。体细胞基因编辑可以用于疾病治疗，但并不会影响后代的基因组。 **生殖细胞基因编辑**：如果基因编辑发生在生殖细胞或早期胚胎中，这种改变可能会被后代继承。
关于基因编辑婴儿事件中两个孩子所面临的风险的一点看法
1、基因编辑婴儿可能面临社会歧视和排斥，特别是在公众对基因编辑技术存在误解和担忧的情况下。技术滥用：此事件可能引发对基因编辑技术的滥用和不当使用，进而对人类基因库造成不可逆转的损害。结论 综上所述，基因编辑婴儿事件中的两个孩子所面临的风险主要来自于基因编辑技术的直接风险和潜在的伦理及社会风险。
2、贺建奎的行为不仅违反了科研伦理和医学规定，也严重损害了基因编辑婴儿的健康和未来。这些婴儿可能面临未知的基因缺陷和遗传风险，且一辈子都活在大众的争议里。如果禁止他们繁衍后代，又剥夺了他们的生育权。这种不负责任的行为对人类社会和基因编辑技术的发展都造成了不可估量的损害。
3、基因编辑婴儿事件是对伦理和法律的严重践踏，它不仅挑战了科学研究的基本伦理规范，还触犯了法律。 这一事件中，科学家无视伦理审查和合法性，私自进行基因编辑实验，对两个婴儿的健康和未来构成了潜在威胁。
4、基因编辑婴儿事件是科技与伦理碰撞的典型案例，其解决需依赖技术审慎性、伦理严谨性与社会公平性的三重保障。唯有在充分尊重人类尊严、严格控制风险、促进社会团结的基础上，基因编辑技术才能真正服务于人类福祉。
5、伦理风险：如果CCR5基因编辑的脱靶造成了不可预知的遗传病，那么这两个孩子及其后代可能会面临严重的健康问题。此外，这种基因编辑行为还涉及到了对人类生命的操控和改变，这引发了广泛的伦理争议。如果允许这种基因编辑行为存在，那么未来可能会出现更多的基因改良人类，这将导致社会阶层分化、基因歧视等问题。
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文章不错《基因编辑的脱靶风险监测（基因编辑技术脱靶效应）》内容很有帮助